Terapias Baseadas em RNA para o Tratamento de Doenças Genéticas
Palavras-chave:
RNA terapêutico, doenças genéticas, RNA mensageiro, RNA interferente, terapias gênicas.Resumo
O desenvolvimento de terapias baseadas em RNA tem emergido como uma das abordagens mais promissoras no tratamento de doenças genéticas. A manipulação de RNA mensageiro (mRNA), RNA interferente (siRNA) e RNA de controle (anti-sense) oferece uma oportunidade única de modulação da expressão gênica, corrigindo mutações pontuais ou inibindo genes responsáveis por doenças. Neste artigo, são abordados os principais avanços no uso de RNA como ferramenta terapêutica, suas estratégias de aplicação em doenças genéticas como a distrofia muscular de Duchenne e a fibrosis cística, e os desafios associados a essas terapias. Através da revisão de estudos clínicos e experimentais, destacamos os mecanismos moleculares envolvidos e as perspectivas futuras dessas terapias no cenário da biomedicina.
